国内2023年度CDE受理与许可的20项AAV基因疗法
1、国内2023年度基因疗法舞台熠熠生辉，AAV技术作为基因治疗领域的璀璨明星，引领着无数临床试验的前沿。今年，中国CDE（中国药品审评中心）批准了多项AAV基因疗法IND（临床试验新药申请），展示了这一领域的蓬勃发展和临床潜力。
2、该项目涵盖5项跨国研究，共涉及270名血友病A患者，结果显示，Turoctocog alfa pegol在预防性治疗中表现出显著效果。在重度血友病A患者中，通过每4天给予成人和青少年50 IU/kg剂量，以及儿童每周2次给予60 IU/kg剂量，年平均出血率（ABR）可低至18次和95次，显示出了极佳的疗效和安全性。
3、首款针对儿童实体瘤CAR-T疗法获临床默示许可 ：据CDE官网显示，国内企业自主研发的B7-H3靶向的嵌合抗原受体T细胞注射液（TAA06注射液），已于2022年7月4日获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可，该产品适应症为复发/难治神经母细胞瘤。
